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未開拓分野だったリボ核酸（RNA）治療剤が、世界的な製薬·バイオ業界から熱い関心を集めている。

RNA治療剤は、疾病を引き起こす遺伝子の発現を源泉的に遮断する方式だ。

これまで「図体」が大きく、細胞内にどのように伝えるかがRNA治療剤開発の課題だったが、メッセンジャー「リボ核酸」（mRNA）コロナ19ワクチンの商用化を契機にこの問題が解決され、開発に速度がついている。

エスティファーム( ST Pharm )社は20日、「RNAissance（RNAとルネサンスの合成語）時代到来」をテーマに、韓国内の機関投資家向けの企業説明会（IR）を開催した。

RNA治療剤の原料であるオリゴヌクレオタイド( Oligonucleotide )を生産するエスティファームの成長潜在力を知らせるための席だった。

市場調査機関AMRによると、2030年までオリゴヌクレオタイド市場は年平均17.1%成長するものと観測された。

オリゴヌクレオタイドの需要増加見通しは、RNA治療剤の開発がそれだけ活発だという証拠だ。

ファイザー、モデルナが開発したコロナ19 mRNAワクチンが全世界で商用化されたことを受け、RNA治療剤が抗がん、脳疾患、珍しい遺伝疾患領域にも適用できるという期待が高まっている。

実際、国内外の製薬·バイオ企業がさまざまな分野でRNA治療剤の開発を試みている。

SKバイオファーム( SK Biopharmaceuticals )は最近、アルツハイマー認知症治療剤を開発する非上場バイオベンチャーバイオオーケストラ( BIORCHESTRA )と手を組んだ。

同社が保有しているマイクロRNA（miRNA）技術を脳電症治療剤の開発に適用するためだ。

化合物を合成して独自開発した脳栓症治療新薬「セノバメート( Cenobamate )」があるが、RNA方式を新たに適用する計画だ。

○オリックス·オリパス、海外臨床中

韓国内でRNA治療剤として臨床が最も進んでいるところは、オリックス( Olix )だ。

肥大胸跡の治療剤として米国と韓国で臨床2床を行っている。

肥大凶跡を作り出すタンパク質（CTGF）が発現しないように「設計図（mRNA）」を変える治療剤だ。

バイオニア( Bioneer )もこのような方式で肺線維症治療剤を開発している。

上半期に国内臨床1賞を申請する計画だ。

オリパスは非麻薬性鎮痛剤として豪州で臨床2床を進めている。

アルジノミックス( Rznomics )は、肝臓癌治療剤を開発している。

ガン細胞から現れる標的RNAを切り取り、その場にガン細胞死滅を誘導するRNAを植える治療剤だ。

食品医薬品安全処に昨年末臨床1·2a賞承認を申請した。

アルジノミックスは、GC緑十字と次世代RNAフラットフォームを活用した難治性疾患治療剤を共同開発している。

セルトリオンも米国のバイオ会社であるトライリンクとmRNA基盤の抗がん剤を開発している。

○ビッグディール·協業加速

RNA治療剤開発の動きは、韓国より海外の方が活発だ。

買収合併（M&A）や技術移転など、協力のニュースが相次いでいる。

デンマークの製薬会社ノボノディスク( Novo Nordisk )のダイサーナ( Dicerna )や買収発表が代表的だ。

世界16位の製薬会社ノボノディスクは昨年11月、RNA分野のトップ企業であるダイサーナを33億ドル（約3兆9000億ウォン）で買収すると発表した。

RNA治療剤として米食品医薬品局（FDA）の承認を一番先に得たアルナイラム( Alnylam )をノバティスが買収するという観測も出ている。

最近開かれた世界最大のバイオ投資イベントであるJPモルガン·カンファレンスでも「RNA大勢」の流れがはっきりと現れた。

イーライリリー( Eli Lilly )は臨床の前段階である前臨床パイプラインの20%を核酸治療剤で満たすというロードマップを明らかにした。

コロナ19 mRNAワクチンで大ヒットしたファイザーとバイオエンテックは、帯状疱疹ウイルスワクチンの開発に着手した。

モデルナは、ガンを誘発するといわれているアブスタインバーウイルス（EBV）ワクチンの臨床1床患者の投与を開始した。

EBVは、B細胞に潜伏してリンパ腫や胃がんなどを起こすものと知られている。

記者 ハン·ジェヨン jyhan@hankyung.com
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原文記事
出所：韓国経済(2022.01.21)